ИСТИНА

Доклад посвящен разработке инновационного генотерапевтического препарата второго поколения для стимуляции посттравматической регенерации периферического нерва. Препарат разработан, как попытка обеспечить воспроизведение терапевтического эффекта мезенхимальных стволовых клеток на процесс посттравматической реиннервации. Генотерапевтическая конструкция несет последовательности кодирующие мозговой нейротрофический фактор (BDNF) и активатор плазминогена урокиназного типа (uPA). Дизайн конструкции обеспечивает преимущественную экспрессию BDNF, a uPA, облоадающая собственной биологической активностью, обеспечивает активацию BDNF и эндогенных факторов стимулирующих регенерацию нерва. Генгетическая конструкция при периневральном внутримышечном, многоточечном многоразовом введении обеспечивает длительную локальную экспрессию лекарственных белков (не менее 3 недель после разового введения) и успешно самостоятельно элиминируется из организма (примерно через месяц после последнего введения). В работе продемонстрированы функциональные преимущества комплексного препарата второго поколения перед индивидуальными препаратами первого поколения, несущими терапевтические последовательности BDNF и uPA, а также подтверждена биологическая безопасность разработанного препарата.