ИСТИНА

Изобретение относится к области биотехнологии и молекулярной биологии, к генной инженерии. Описана кодонно оптимизированная нуклеиновая кислота с последовательностью нуклеотидов Seq Id No.: 2, кодирующая aipl1 человека. Представлен экспрессионный вектор, содержащий указанную нуклеиновую кислоту. Изобретение позволяет увеличить уровень мРНК hAIPL1 по меньшей мере на 15%, а гетерологичного белкового продукта по меньшей мере на 29%. Изобретение может быть использовано для заместительной генной терапии амавроза Лебера 4 типа. 2 н. и 7 з.п. ф-лы, 10 ил., 2 табл., 5 пр.