|
ИСТИНА |
Войти в систему Регистрация |
ИПМех РАН |
||
Применение пероральной патогенетической терапии препаратом рисдиплам у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофиейстатья
Статья опубликована в журнале из списка RSCI Web of Science
Статья опубликована в журнале из перечня ВАКДата последнего поиска статьи во внешних источниках: 24 июля 2024 г.
- Авторы: Шпилюкова Ю.А., Клюшников С.А., Иллариошкин С.Н.
- Журнал: Нервные болезни
- Номер: 4
- Год издания: 2023
- Издательство: Издательское предприятие "Атмосфера"
- Местоположение издательства: Москва
- Первая страница: 3
- Последняя страница: 11
- DOI: 10.24412/2226-0757-2023-13040
- Аннотация: Спинальная мышечная атрофия (СМА) 5q – наследственное нервно-мышечное заболевание, ассоциированное с мутацией в гене SMN1, дебют которого возможен в любом возрасте. Взрослые пациенты, по разным оценкам, составляют примерно 1/3 всех больных СМА, а степень функционального дефицита может варьировать от неспособности самостоятельно сидеть в случае дебюта в раннем детском возрасте до сохранной функции ходьбы при дебюте в более позднем возрасте. Появление несколько лет назад патогенетической терапии СМА и ее применение у пациентов различных возрастных групп и при разной степени выраженности функциональных нарушений позволяют изменять течение СМА, повышать независимость и улучшать качество жизни пациентов. Авторами представлен обзор имеющихся в настоящее время данных литературы относительно эффективности и профиля безопасности пероральной патогенетической терапии препаратом рисдиплам с системным действием у взрослых пациентов с СМА. Анализ опубликованных результатов клинических исследований и данных реальной клинической практики позволяет констатировать, что применение рисдиплама у взрослых больных СМА является обоснованным и эффективным методом патогенетической терапии с благоприятным профилем безопасности.
- Добавил в систему: Шпилюкова Юлия Александровна