ИСТИНА

1) Разработка плана исследования; 2) Разработка проектов опытно-промышленных регламентов по наработке БМКП (на основе постнатальных стволовых/стромальных клеток человека) и биофармацевтических препаратов на основе плазмидной ДНК и белковых продуктов секреции постнатальных стволовых/стромальных клеток человека; 3) Проведение инструментальной оценки и валидации чистых производственных помещений на предмет соответствия заявленным классам чистоты и требованиям GMP ЕС и нормативных актов РФ/ЕАЭС 3) Отработка и валидация аналитических методик, необходимых для оценки стерильности и пирогенности выпускаемых лекарственных средств и БМКП, в том числе внутрипроизводственного контроля стерильности и пирогенности; 4) Разработка и валидация методов оценки биологической активности выпускаемых лекарственных средств и БМКП; 5) Отработка и валидация методик оценки подлинности и жизнеспособности выпускаемых лекарственных средств и БМКП; 6) Разработка и внедрение системы контроля и обеспечения качества на производстве.

1) Development of a research plan; 2) Development of pilot projects for the development of BMKP (based on postnatal stem / human stromal cells) and biopharmaceutical preparations based on plasmid DNA and protein products of the secretion of postnatal stem / stromal cells; 3) Carrying out the instrumental assessment and validation of clean industrial premises for compliance with the declared cleanliness classes and the requirements of EU GMP and RF / EAEU regulations 3) Testing and validation of analytical techniques necessary for assessing the sterility and pyrogenicity of manufactured drugs and BMKP, including in-plant control of sterility and pyrogenicity; 4) Development and validation of methods for assessing the biological activity of manufactured drugs and BMC; 5) Testing and validation of methods for assessing the authenticity and viability of the produced drugs and BMCP; 6) Development and implementation of a quality control and quality assurance system at work.

В рамках первого этапа НИР будет разработан план ПНИ, а также будут проведены мероприятия по разработке проектов опытно-промышленных регламентов производства БМКП и лекарственных средств. Также будут проведены подготовительные мероприятия по валидации чистых производственных помещений и оборудования, установленного на участке и имеющего критическое значение в процессе производства биофармацевтических продуктов на основе клеток человек и плазмидных векторов для генной терапии

Биофармацевтические лекарственные средства и биомедицинские клеточные продукты (БМКП) лежат в основе инновационных методов лечения тяжелых и неизлечимых (в том числе онкологических, наследственных и т.н. “орфанных”) заболеваний. При этом с учетом особенностей механизма их действия имеются определенные особенности производства и порядка их выпуска. В частности, многие из них относятся к препаратам для генной терапии (с применением вирусных или невирусных векторов) или содержат в своем состав живые клетки человека, имеющие короткую (до нескольких часов) жизнеспособность после выпуска с производства. Кроме того, для многих инновационных продуктов не разработано единых фармакопейных методов контроля качества и оценки безопасности, в связи с чем в этой области ведутся активные прикладные исследования. Наконец, еще одной ключевой особенностью является, как правило, малый объем серии выпуска препарата. В связи с этим в мире многие клиники стремятся к созданию локализованного производства, позволяющего учесть особенности инновационных продуктов и обеспечить оказание высокотехнологичной и персонифицированной помощи пациентам. В МНОЦ МГУ на базе Института регенеративной медицины введен в строй комплекс чистых производственных помещений для выпуска продуктов для регенеративной медицины. У коллектива МНОЦ также имеется существенный задел в области прикладных разработок в данной области. Сотрудниками, в настоящее время работающими на базе МНОЦ, были разработаны методические рекомендации по доклинической оценке БМКП, а также совместно с надзорными и экспертными организациями подготовлены рекомендации контролю качества БМКП. Таким образом, данный проект направлен на решение актуальной задачи по прикладной разработке, валидации и внедрению уникальных методов контроля качества и безопасности инновационных продуктов и лекарственных средств.